ويحمل العلاج اسم CTX310، ويستهدف جينا في خلايا الكبد مسؤولا عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي يؤدي دورا في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويهدف العلاج إلى تقليل إنتاج هذا البروتين، في محاكاة لتغير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص يرتبط بانخفاض مستويات الدهون وخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.

وفي التجربة، تلقى 15 شخصا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد، ثم تابع الباحثون حالتهم لمدة 12 شهرا.

وتوفي أحد المشاركين بعد 179 يوما من تلقي العلاج، لكن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج. ولم تسجل لدى المشاركين الـ14 الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة خلال فترة المتابعة.