وفي تجربة سريرية أمريكية، نشرت نتائجها شركة الأدوية Eli Lilly، أجريت على 35 شخصا يعانون من شكل وراثي شديد من ارتفاع الكوليسترول أو سبق أن أصيبوا بنوبات قلبية مبكرة، تلقى المشاركون علاجا جينيا تجريبيا يعرف باسم VERVE-102، يُعطى بجرعة واحدة عبر الوريد.

وأظهرت النتائج أن أعلى جرعة من العلاج أدت إلى خفض الكوليسترول الضار بنسبة 62%، مع استمرار الانخفاض طوال فترة متابعة امتدت 18 شهرا. ويعد هذا النوع من الكوليسترول مسؤولا عن تراكم اللويحات الدهنية في الشرايين، ما يزيد من خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية.